藥谷企業：再鼎醫藥引進的FcRn拮抗劑被CDE擬納入突破性治療品種
時間：2023-11-05 點擊：288
9月8日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，再鼎醫藥申報的efgartigimod注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療成人慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）患者。公開資料顯示，艾加莫德α（efgartigimod）是一款FcRn拮抗劑，其靜脈注射劑型已于今年6月在中國獲批，皮下注射劑型也已于今年6月獲美國FDA批準，用于治療重癥肌無力。
新生兒Fc受體（FcRn）在全身中都有廣泛表達，在阻止免疫球蛋白G（IgG）抗體的降解過程中起著核心作用。已知由致病IgG抗體驅動導致的自身免疫性疾病有很多，包括重癥肌無力、尋常型天皰瘡、原發免疫性血小板減少癥、慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病等。FcRn受體的作用是防止IgG的降解，因此通過防止IgG與FcRn的結合，能夠導致介導自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭，從而減輕疾病癥狀。
艾加莫德α注射液是argenx公司開發的一款靶向FcRn的抗體片段，再鼎醫藥擁有該藥在大中華區（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區）的獨家開發和商業化權利。作為一款FcRn拮抗劑，艾加莫德α注射液旨在減少致病性IgG抗體，阻斷IgG再循環過程。該藥已在美國、歐洲和日本等國家和地區獲批用于成人全身型重癥肌無力治療。
今年7月，再鼎醫藥及argenx公司宣布了評估艾加莫德α皮下注射劑型用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）成人患者的ADHERE研究的陽性初步結果。該研究達到了主要終點，與安慰劑相比，艾加莫德α皮下注射可顯著降低復發風險。ADHERE研究的詳細數據將在即將召開的醫學會議上公布。
慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）是一種罕見的、慢性免疫介導性周圍神經病，其臨床特征是四肢肌肉無力和感覺功能障礙，嚴重影響患者日常生活和工作。如果不接受治療，三分之一的CIDP患者的日常生活將不得不依靠輪椅。目前，臨床上主要使用靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換和糖皮質激素進行誘導期及維持期的治療，但二者的可及性和便捷性有限，且糖皮質激素的副作用明顯，使得CIDP的治療有諸多未被滿足的需求，仍亟需其他更加有效及安全的替代治療方案。
據悉
ADHERE研究招募了未經治療（≥6個月未接受活性治療）或目前正在接受免疫球蛋白或糖皮質激素治療的成年人。該研究達到主要研究終點：與安慰劑相比，艾加莫德α皮下注射可降低復發風險61% ；在開放標簽A階段，67%的患者確認出現臨床改善（ECI），表明IgG自身抗體在CIDP的生物學機制中發揮著重要作用。此外，再鼎醫藥在全球ADHERE研究的大中華區部分入組了相當數量的患者。
來源：張江藥谷
